NTS 20172871-3 Gentherapie voor reumatoïde artritis
Reumatoïde artritis is een chronische en progressieve ontstekingsziekte waarbij vooral de gewrichten zijn aangedaan. In Nederland leidt ongeveer 1% van de bevolking aan deze ziekte. De belangrijkste symptomen zijn pijn, gezwollen gewrichten en bewegingsbeperking, wat de kwaliteit van leven sterk beïnvloedt. De behandeling bestaat uit of voorschrijven van medicijnen zoals met non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAID), disease-modifying anti-rheumatic drugs (DMARDs) zoals methotrexaat en immunosuppressieve drugs zoals prednison. Patiënten die hierop niet reageren, worden tegenwoordig behandeld met zogenaamde “biologicals”. Ook met deze therapie blijft de reumatoïde artritis bij een veel patiënten actief in één of meerdere gewrichten. Wij ontwikkelen daarom gentherapie voor reumatoïde artritis, gebruik makende van een bepaald virus. Met een injectie van dit virus, die een therapeutisch gen bevat, kunnen ontstoken gewrichten van reumatoïde artritis patiënten behandeld worden. De verwachting is dat één behandeling een blijvend effect geeft in het geïnjecteerde gewricht, met een kleine kans op systemische bijwerkingen.
In dit onderzoek testen wij een nieuw ontwikkeld middel in muizen.
In 2017 is een studie in reumatoïde artritis patiënten gestart waarin de veiligheid van de gentherapie behandeling wordt getest. In de aangevraagde experimenten kijken we naar het effect van (nieuwe) gentherapie behandelingen, de reactie van het afweersysteem daarop, en de mogelijkheid om de behandelingen herhaaldelijk toe te passen. Ook vinden er in dit project experimenten plaats om de behandeling te optimaliseren, zodat deze zo goed mogelijk getest kunnen gaan worden in toekomstige patiënten studies. Het doel is deze therapie beschikbaar te maken voor alle patiënten met reumatoïde artritis. De resultaten van dit project zijn van belang voor alle onderzoekers die zich bezighouden met gentherapie en zullen worden gepubliceerd.
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen.