Cystenieren is de meest voorkomende erfelijke nierziekte. De ziekte wordt gekarakteriseerd door de vorming van vochtblazen (cysten) in beide nieren waardoor uiteindelijk nierfalen ontstaat. Cystenierpatiënten hebben last van
een hoge bloeddruk, cyste-infecties, cystebloedingen en een vol gevoel door toename van de grootte van de nieren. Aangedane individuen hebben rond hun 40e tot 70e levensjaar therapie nodig in de vorm van dialyse of niertransplantatie. Sinds kort is er een medicijn op de markt dat cystegroei remt (tolvaptan, een zogeheten V2 receptor antagonist). Dit medicijn heeft echter veel bijwerkingen en is slechts geschikt voor patiënten met een redelijke nierfunctie. Bovendien is het niet wereldwijd een geaccepteerde behandeling voor patiënten met cystenieren. Er is daarom behoefte aan additionele behandelopties. Onderzoek heeft laten zien dat de groeifactor HB-EGF (Heparin-binding EGF-like growth factor) vermoedelijk een belangrijke rol speelt in de ontwikkeling van cystenieren. Het primaire doel van dit project is om meer inzicht te krijgen in de rol van HB-EGF in cystenieren en in de vraag hoeverre uitschakeling van HB-EGF leidt tot remming van de vorming van cystenieren. Daarnaast leidt HB-EGF mogelijk tot een verminderd beschermend effect van tolvaptan op cystenieren. Daarom is het tweede doel van dit project om te onderzoeken of de combinatie van uitschakeling van HB-EGF en toediening
van een V2 receptor antagonist leidt tot meer remming van cysteniervorming dan één van beide behandelingen separaat.
De kennis opgedaan met dit project kan in de toekomst mogelijk gebruikt worden voor de behandeling van cystenieren. Voorkoming van verdere achteruitgang van de nierfunctie kan er toe bijdragen dat dialyse of een niertransplantatie niet meer nodig zijn of uitgesteld kunnen worden. Dit levert de patiënt grote gezondheidswinst op.
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen en ratten.