Myasthenia gravis (MG) is een chronische auto-immuunziekte waarbij antilichamen tegen lichaamseigen eiwitten zorgen voor een blokkade van de signalen in de overgang van het zenuwstelsel naar de spieren. Dit leidt tot verlammingsverschijnselen en spierzwakte die toeneemt bij inspanning. In ernstige gevallen is beademing nodig is. Wereldwijd komt MG voor bij ongeveer 40-180 per miljoen personen, in Nederland zijn er ongeveer 2500 patiënten. De ziekte vereist vaak levenslange behandeling met immunosuppressiva en andere medicijnen met bijwerkingen. De ziekte is in 10-15% van de gevallen niet goed onder controle te krijgen. Daarom zijn effectievere medicijnen nodig, met minder bijwerkingen. Er bestaan meerdere MG subgroepen. Deze subgroepen verschillen in pathologie, klinische verschijnselen en in het effect van medicijnen op de symptomen. We weten niet precies hoe de verschillende betrokken antistoffen hun effect hebben in de ziekte. Daarnaast weten we niet precies hoe de huidige medicatie echt werkt op de signalen in de overgang van het zenuwstelsel naar spieren. In dit onderzoek willen we muismodellen voor de verschillende MG varianten maken. In de MG muismodellen zullen we de ziekmakende eigenschappen van de diverse typen MG antistoffen kunnen onderzoeken. Daarnaast zullen we de muismodellen toepassen in onderzoek naar de werkingsmechanismen van bestaande medicijnen en de mogelijke therapeutische effecten van nieuwe, effectievere medicijnen met minder bijwerkingen.
We verwachten dat de te ontwikkelen MG muismodellen nieuwe inzichten zullen geven in de verschillende typen MG. Ook zal onderzoek met de muismodellen inzicht geven in de werkingsmechanismen van bestaande medicijnen. Mogelijk zullen we therapeutische effecten van nieuwe middelen aantonen. Op de lange termijn leidt dit hopelijk tot effectievere medicijnen met minder bijwerkingen zodat alle patiënten, met alle varianten van MG, goed behandeld kunnen worden.
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen.