Uit recent klinisch onderzoek is gebleken dat patiënten met een erfelijke vorm van blindheid of slechtziendheid met succes behandeld kunnen worden via genetische therapieën, bijvoorbeeld door het inbrengen van een gezond gen in het netvlies van het oog. Om bestaande therapieën te verbeteren en nieuwe therapieën te kunnen ontwikkelen zullen we:
1) onderzoeken op welke manier therapeutische moleculen het meest optimaal kunnen worden toegediend aan het netvlies.
2) op moleculair niveau onderzoeken welke therapeutische strategieën het meest effectief zijn.
3) bestuderen of herstel van moleculaire (en cellulaire) functie ook leidt tot verbeterd gezichtsvermogen, zowel in het netvlies als in het brein.
Dit project onderzoekt nieuwe behandelingen van het oog in genetische diermodellen voor erfelijke afwijkingen aan het netvlies. Deze kennis zal bijdragen aan het de ontwikkeling van nieuwe of verbeterde therapieën voor mensen met deze aandoeningen.
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen.